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INDUCE-seq?——破解脫靶難題，守護(hù)基因編輯安全

基因編輯技術(shù)有望深刻變革現(xiàn)代醫(yī)學(xué)范式。以CRISPR-Cas9為代表的精準(zhǔn)基因編輯工具，使研究人員能夠在基因組水平實(shí)現(xiàn)靶向、可編程的DNA序列修飾，讓人類有望從根源上攻克遺傳疾病、惡性腫瘤等疑難病癥。但基因編輯技術(shù)始終潛藏著一個(gè)行業(yè)公認(rèn)的核心難題——脫靶效應(yīng)（off-target editing）——即在非預(yù)期基因位點(diǎn)發(fā)生的意外DNA修飾。系統(tǒng)性識(shí)別與定量評(píng)估脫靶效應(yīng)，已成為基因編輯治療研發(fā)中不可或缺的質(zhì)量控制環(huán)節(jié)。然而，目前行業(yè)內(nèi)常用的脫靶檢測(cè)方法普遍存在通量低、實(shí)驗(yàn)流程繁瑣、數(shù)據(jù)分析復(fù)雜且結(jié)果可重復(fù)性差等局限，難以滿足高靈敏度、高特異性及規(guī)?；?yàn)證的臨床前與臨床研究需求，是制約基因編輯技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化的重要瓶頸。

來自英國(guó)的一家生物技術(shù)公司Broken String Biosciences成功開發(fā)出一種基于細(xì)胞的、無需PCR擴(kuò)增的技術(shù)平臺(tái)，能夠高靈敏度、全基因組范圍內(nèi)捕獲并定位DNA雙鏈斷裂的新方法——INDUCE-seq?。該平臺(tái)不僅可精準(zhǔn)識(shí)別基因編輯工具在預(yù)設(shè)靶位點(diǎn)誘導(dǎo)的雙鏈斷裂，還可系統(tǒng)性捕獲其在基因組非靶向區(qū)域引發(fā)的脫靶斷裂事件。INDUCE-seq?平臺(tái)可在活細(xì)胞原位直接捕獲并高分辨率定位單個(gè)誘導(dǎo)性與內(nèi)源性DNA雙鏈斷裂事件，能在數(shù)日內(nèi)提供全基因組范圍內(nèi)靶向與非靶向編輯活性的精確、定量及無偏好性數(shù)據(jù)，顯著提升早期研發(fā)階段的決策時(shí)效性與科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)性，助力研發(fā)團(tuán)隊(duì)在關(guān)鍵臨床前節(jié)點(diǎn)（如候選物選定、毒理研究啟動(dòng)及IND申報(bào)準(zhǔn)備）前完成關(guān)鍵風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估。INDUCE-seq?平臺(tái)可深入解析基因編輯動(dòng)力學(xué)特征、核酸酶切割特異性及細(xì)胞DNA損傷修復(fù)通路偏好性，從而賦能研究人員優(yōu)化編輯策略、加速臨床前開發(fā)進(jìn)程，并實(shí)質(zhì)性降低治療產(chǎn)品開發(fā)的科學(xué)與監(jiān)管風(fēng)險(xiǎn)。INDUCE-seq?一套工作流程整合了實(shí)驗(yàn)操作、高通量測(cè)序及綜合性生物信息學(xué)分析，實(shí)現(xiàn)了從樣本處理到數(shù)據(jù)解讀的全流程閉環(huán)。

INDUCE-seq?具備以下核心優(yōu)勢(shì)：

提供可靠、可操作的高質(zhì)量數(shù)據(jù)，全面支撐藥物研發(fā)各階段決策；
覆蓋從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、臨床前研究到臨床開發(fā)的全流程，具備端到端適用性；
實(shí)現(xiàn)關(guān)鍵安全性數(shù)據(jù)的自主采集、分析與管理，保障數(shù)據(jù)主權(quán)與合規(guī)性；
?支持在同一標(biāo)準(zhǔn)化工作流程中同步開展靶點(diǎn)內(nèi)（on-target）與靶點(diǎn)外（off-target）效應(yīng)評(píng)估，提升檢測(cè)效率與結(jié)果可比性。

INDUCE-seq?將無偏好性的檢測(cè)技術(shù)與集成式生物信息學(xué)分析平臺(tái)相整合，旨在將高通量測(cè)序數(shù)據(jù)系統(tǒng)性地轉(zhuǎn)化為清晰、結(jié)構(gòu)化且具備臨床或研發(fā)指導(dǎo)價(jià)值的解釋，從而支持以下關(guān)鍵應(yīng)用場(chǎng)景：

脫靶效應(yīng)評(píng)估

gRNA的設(shè)計(jì)、篩選與優(yōu)先級(jí)排序
基因編輯效率優(yōu)化及實(shí)驗(yàn)策略制定
靶向編輯機(jī)制解析與動(dòng)力學(xué)建模
核酸酶及新型基因編輯器的功能表征

INDUCE-seq $C:\Users\cs02\AppData\Roaming\Tencent\QQTempSys\Y~0W11Z$S%S$`5RT73%X6%J.png$ 平臺(tái)為滿足科研機(jī)構(gòu)、臨床檢測(cè)中心及生物制藥企業(yè)等不同客戶群體的多樣化需求，提供靈活、可定制的兩種交付模式：

是標(biāo)準(zhǔn)化的全套試劑盒，涵蓋從樣本前處理、靶向誘導(dǎo)編輯、DNA提取、文庫構(gòu)建到高通量測(cè)序適配所需的全部核心組分，所有試劑均經(jīng)過嚴(yán)格質(zhì)控與批次驗(yàn)證，確保實(shí)驗(yàn)重復(fù)性與數(shù)據(jù)可靠性；
是全流程技術(shù)服務(wù)，由經(jīng)驗(yàn)豐富的技術(shù)團(tuán)隊(duì)提供從實(shí)驗(yàn)方案設(shè)計(jì)、樣本質(zhì)量評(píng)估、實(shí)驗(yàn)操作、測(cè)序數(shù)據(jù)生成到基礎(chǔ)生物信息分析的一站式支持，尤其適用于尚未建立相關(guān)技術(shù)平臺(tái)或需快速開展方法學(xué)驗(yàn)證的用戶。

兩種交付形式均可根據(jù)客戶的具體應(yīng)用場(chǎng)景（如基因治療脫靶效應(yīng)評(píng)估、新型堿基編輯器特異性篩選、CRISPR系統(tǒng)優(yōu)化等）進(jìn)行個(gè)性化配置，并配套詳細(xì)的操作手冊(cè)、技術(shù)參數(shù)說明及應(yīng)用案例參考，助力用戶高效、準(zhǔn)確地完成誘導(dǎo)編輯事件的全基因組水平檢測(cè)與定量分析。如需深入了解Broken?String?Biosciences及INDUCE-seq $C:\Users\cs02\AppData\Roaming\Tencent\QQTempSys\Y~0W11Z$S%S$`5RT73%X6%J.png$ 技術(shù)細(xì)節(jié)，歡迎訪問其官方網(wǎng)站https://www.brokenstringbio.com/。

Broken String Biosciences是英國(guó)卡迪夫大學(xué)的衍生公司，致力于幫助基因編輯團(tuán)隊(duì)加快更安全、更有效的基因藥物的開發(fā)。其成功開發(fā)出的一種高靈敏度、全基因組范圍的DNA雙鏈斷裂檢測(cè)新方法——INDUCE-seq?，不僅可精準(zhǔn)識(shí)別基因編輯工具在預(yù)設(shè)靶位點(diǎn)誘導(dǎo)的雙鏈斷裂，還可系統(tǒng)性捕獲其在基因組非靶向區(qū)域引發(fā)的脫靶斷裂事件。目前，Broken String Biosciences已與全球多家基因編輯企業(yè)建立戰(zhàn)略合作，為其提供早期、全面的編輯效應(yīng)評(píng)估服務(wù)，從而助力提升產(chǎn)品安全性評(píng)價(jià)的科學(xué)性與可靠性，加速?gòu)呐R床前研究向臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化進(jìn)程。本技術(shù)的核心使命在于增強(qiáng)基因編輯過程的可預(yù)測(cè)性與可控性，推動(dòng)基因編輯技術(shù)向安全、有效、可監(jiān)管的臨床治療方案穩(wěn)健發(fā)展。

北京西美杰科技有限公司是Broken String Biosciences中國(guó)一級(jí)代理，始終秉承著專業(yè)、嚴(yán)謹(jǐn)?shù)膽B(tài)度為客戶提供優(yōu)質(zhì)的產(chǎn)品與服務(wù)。如您對(duì)上述產(chǎn)品感興趣歡迎撥打西美杰客服熱線400-050-4006或登錄網(wǎng)站www.lxhmstone.com了解更多信息。