隨著全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)基因編輯藥物脫靶效應(yīng)評(píng)估日趨嚴(yán)格，擁有高質(zhì)量、全基因組范圍的檢測(cè)數(shù)據(jù)已成為新藥申報(bào)的“硬通貨”。英國(guó)領(lǐng)先的基因組分析公司Broken String Biosciences近日邁出關(guān)鍵一步，其革命性平臺(tái)INDUCE-seq®已正式向美國(guó)FDA提交主文件，這將極大簡(jiǎn)化合作伙伴的臨床申報(bào)流程，并保護(hù)其核心知識(shí)產(chǎn)權(quán)。

監(jiān)管趨嚴(yán)，行業(yè)呼喚“金標(biāo)準(zhǔn)”

2026年4月2日，英國(guó)劍橋 —— 全球領(lǐng)先的基因組分析公司Broken String Biosciences宣布，已向美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式提交了其INDUCE-seq®平臺(tái)的主文件。這標(biāo)志著在基因編輯治療產(chǎn)品的研發(fā)中，采用全基因組范圍的DNA斷裂分析來(lái)評(píng)估安全性，正獲得越來(lái)越堅(jiān)實(shí)的監(jiān)管接納基礎(chǔ)。當(dāng)前，監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)基因治療新藥臨床試驗(yàn)（IND）申報(bào)中的脫靶效應(yīng)評(píng)估提出了更全面、更基于細(xì)胞水平的硬性要求，而INDUCE-seq®正是為此類挑戰(zhàn)而生。

一紙授權(quán)，化解申報(bào)兩大難題

對(duì)于基因編輯研發(fā)團(tuán)隊(duì)而言，IND申報(bào)歷來(lái)面臨兩大痛點(diǎn)：一是需要將復(fù)雜、專有的檢測(cè)方法細(xì)節(jié)全部寫入申報(bào)資料，存在知識(shí)產(chǎn)權(quán)泄露風(fēng)險(xiǎn)；二是需要自行準(zhǔn)備海量的平臺(tái)驗(yàn)證數(shù)據(jù)，流程繁瑣耗時(shí)。

INDUCE-seq®主文件的提交，完美解決了這兩個(gè)問(wèn)題?，F(xiàn)在，合作伙伴只需在申報(bào)資料中提供一封“授權(quán)引用信”，即可直接引用該主文件中全部詳細(xì)的技術(shù)、驗(yàn)證和性能數(shù)據(jù)。這意味著：

• 簡(jiǎn)化流程：極大加速IND資料準(zhǔn)備，無(wú)需重復(fù)提交平臺(tái)驗(yàn)證數(shù)據(jù)。
• 保護(hù)產(chǎn)權(quán)：公司的核心工藝和敏感信息得到完全保護(hù)，無(wú)需在公開申報(bào)資料中披露。

技術(shù)引領(lǐng)：定量、無(wú)偏、全基因組視野

INDUCE-seq®是一款基于細(xì)胞的、無(wú)需PCR擴(kuò)增的平臺(tái)，能夠直接捕獲并定位全基因組范圍內(nèi)的DNA雙鏈斷裂。該平臺(tái)可在數(shù)天內(nèi)提供關(guān)于靶向及脫靶活性的定量、無(wú)偏倚的數(shù)據(jù)洞察，幫助研發(fā)團(tuán)隊(duì)在更早期做出更可靠的決策，從而降低項(xiàng)目推進(jìn)至臨床階段的風(fēng)險(xiǎn)。

本次提交的主文件內(nèi)容全面，涵蓋了平臺(tái)設(shè)計(jì)、分析性能、軟件驗(yàn)證以及生產(chǎn)質(zhì)量體系，為監(jiān)管審查提供了一個(gè)結(jié)構(gòu)化、高標(biāo)準(zhǔn)的參考框架。

CEO觀點(diǎn)：賦能更早、更好的決策

Broken String Biosciences 首席執(zhí)行官Terry Pizzie表示：“監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)全基因組脫靶分析的審查標(biāo)準(zhǔn)正在快速演進(jìn)，行業(yè)亟需能經(jīng)得起嚴(yán)格審視的方法。目前仍有太多研發(fā)項(xiàng)目依賴間接、緩慢或難以規(guī)?；臋z測(cè)方法，這在后期開發(fā)中埋下了風(fēng)險(xiǎn)。通過(guò)提交INDUCE-seq®主文件，我們正讓合作伙伴能夠更輕松地將高質(zhì)量、全基因組范圍的DNA斷裂數(shù)據(jù)整合進(jìn)其監(jiān)管策略中，而無(wú)需增加其申報(bào)資料的復(fù)雜性。我們的目標(biāo)是賦能客戶更早做出更好的決策，支持他們的項(xiàng)目順利邁向臨床?！?/span>

未來(lái)展望：持續(xù)更新的“活文件”

目前，該主文件已正式提交至FDA并獲得受理，擁有獨(dú)立的參考編號(hào)。當(dāng)贊助方在其IND申報(bào)中引用該文件時(shí)，FDA將啟動(dòng)審評(píng)。作為一個(gè)持續(xù)更新的“活文件”，Broken String將持續(xù)向其中補(bǔ)充新的數(shù)據(jù)和驗(yàn)證結(jié)果，確保所有引用INDUCE-seq®的合作伙伴在監(jiān)管審評(píng)中都能受益于最新、最全面的版本。

寫在最后

INDUCE-seq® FDA主文件的提交，不僅是Broken String Biosciences的重要里程碑，更是對(duì)整個(gè)基因治療行業(yè)監(jiān)管合規(guī)路徑的一次重要賦能。它預(yù)示著，以高質(zhì)量、標(biāo)準(zhǔn)化數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)藥物開發(fā)與審評(píng)的新時(shí)代，正在加速到來(lái)。

如需深入了解Broken String Biosciences及INDUCE-seq®如何支持符合監(jiān)管要求的全基因組DNA斷裂分析，歡迎訪問(wèn)其官方網(wǎng)站https://www.brokenstringbio.com/。

Broken String Biosciences是英國(guó)卡迪夫大學(xué)的衍生公司，致力于幫助基因編輯團(tuán)隊(duì)加快更安全、更有效的基因藥物的開發(fā)。其成功開發(fā)出的一種高靈敏度、全基因組范圍的DNA雙鏈斷裂檢測(cè)新方法——INDUCE-seq®，不僅可精準(zhǔn)識(shí)別基因編輯工具在預(yù)設(shè)靶位點(diǎn)誘導(dǎo)的雙鏈斷裂，還可系統(tǒng)性捕獲其在基因組非靶向區(qū)域引發(fā)的脫靶斷裂事件。目前，Broken String Biosciences已與全球多家基因編輯企業(yè)建立戰(zhàn)略合作，為其提供早期、全面的編輯效應(yīng)評(píng)估服務(wù)，從而助力提升產(chǎn)品安全性評(píng)價(jià)的科學(xué)性與可靠性，加速?gòu)呐R床前研究向臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化進(jìn)程。本技術(shù)的核心使命在于增強(qiáng)基因編輯過(guò)程的可預(yù)測(cè)性與可控性，推動(dòng)基因編輯技術(shù)向安全、有效、可監(jiān)管的臨床治療方案穩(wěn)健發(fā)展。

北京西美杰科技有限公司是Broken String Biosciences中國(guó)一級(jí)代理，始終秉承著專業(yè)、嚴(yán)謹(jǐn)?shù)膽B(tài)度為客戶提供優(yōu)質(zhì)的產(chǎn)品與服務(wù)。如您對(duì)上述產(chǎn)品感興趣歡迎撥打西美杰客服熱線400-050-4006或登錄網(wǎng)站www.lxhmstone.com了解更多信息。